count data , internal pilot study , clinical trials , adaptive design , sample size re-estimation
Abstract:
Um die Wirksamkeit und die Sicherheit neu entwickelter Medikamente zu überprüfen, wird jährlich eine Vielzahl an klinischen Studien durchgeführt. Die vorliegende Arbeit fokussiert sich auf klinische Studien im Krankheitsbild der multiplen Sklerose, die Zähldaten als primären Endpunkt besitzen. In der Planungsphase einer derartigen klinischen Studie ist die Fallzahlplanung ein wichtiger Baustein, um das erfolgreiche Abschließen einer Studie zu gewährleisten. Um einen Stichprobenumfang zu bestimmen, wird zunächst eine Annahme an die Störparameter benötigt. Die Bestimmung der Größen, die oftmals auf historischen Daten basiert, beinhaltet eine starke Unsicherheit. Aus diesem Grund hat das Studiendesign der internen Pilotstudie in den letzten Jahren stetig an Bedeutung gewonnen. Dieses erlaubt nach Rekrutierung der ersten Patienten eine ver- bzw. entblindete Schätzung der Streuung, so dass die Fallzahl hinsichtlich ihrer initialen Annahme überprüft wird. In der vorliegenden Arbeit werden zunächst bestehende Verfahren zur Fallzahlanpassung analytisch sowie in Simulationsstudien untersucht und verglichen. Eine Erweiterung der Methodik zur Fallzahlanpassung bei zeitvariierenden Ereigniszeitdaten bildet den Mittelpunkt der Dissertation.
Das Dokument wird vom Publikationsserver der Universitätsbibliothek Mannheim bereitgestellt.
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